Ung thư có thể xuất hiện ở gần như bất kỳ đâu trong một ngàn tỷ tế bào của cơ thể. Bình thường, các tế bào lớn lên và phân chia để hình thành tế bào mới, là cách thức mà cơ thể người sinh trưởng và phát triển. Tất yếu, các tế bào cũ sẽ dần già đi hoặc bị tổn hại, chết đi, và được thay thế bởi các tế bào mới.

Khi ung thư xuất hiện, quá trình tự nhiên bị phá vỡ. Các tế bào ngày càng trở nên bất thường, các tế bào già cũ không chết đi mà tiếp tục phát triển, liên tục sản sinh các tế bào mới. Chúng cứ thế nhân lên không kiểm soát, và cuối cùng tạo thành khối bất thường mà chúng ta gọi là khối u.

Rất nhiều loại ung thư hình thành khối u rắn, đa số có bản chất là các khối mô. Các loại ung thư máu, ví dụ như leukemia, lại thường không xuất hiện u rắn.

Các khối u trong ung thư có tính chất ác tính, có nghĩa là chúng có khả năng xâm lấn ra xung quanh. Trong quá trình phát triển lớn lên, các tế bào ung thư có thể đi xa tới các vùng khác của cơ thể thông qua hệ tuần hoàn hoặc hệ bạch huyết, hình thành khối u mới tách biệt hoàn toàn với khối u ban đầu, gọi là di căn.

Không giống các khối u ác tính, u lành tính không có tính xâm lấn, dù đôi khi u lành tính cũng có kích thước rất lớn. Khi loại bỏ u bằng phẫu thuật, u lành tính thường không tái phát (trong khi u ác tính rất hay tái phát). Tuy nhiên không phải lúc nào u lành tính cũng vô hại, ví dụ như trường hợp u não lành tính có thể đe dọa tính mạng bệnh nhân.