Bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm khiến các tế bào hồng cầu có hình dạng giống như hình lưỡi liềm - Ảnh: SPL

Phương pháp lần đầu tiên được áp dụng trên thế giới này do BV nhi Necker tại Paris thực hiện, mang lại hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân.

Các nhà khoa học đã thay đổi các chỉ thị di truyền trong tủy xương của bệnh nhân, từ đó giúp sản xuất ra các tế bào hồng cầu khỏe mạnh.

Tính đến nay, liệu pháp đã hoạt động được 15 tháng trên cơ thể bệnh nhân. Người bệnh không còn phải dùng thêm bất cứ loại thuốc nào.

Bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm khiến các tế bào hồng cầu có hình dạng giống như hình lưỡi liềm, làm chậm hoặc chặn lưu lượng máu và oxy đến các bộ phận của cơ thể, gây ra đau đớn, tổn thương nội tạng và có thể gây tử vong.

Vào thời điểm điều trị, tình trạng bệnh nhân nặng đến mức phải cắt bỏ lá lách và thay phần hông. Mỗi tháng, thiếu niên này phải vào bệnh viện để truyền máu.

Năm lên 13 tuổi, các bác sĩ tại BV Necker đã lấy tủy xương của bệnh nhân, sau đó biến đổi trong phòng thí nghiệm để thay đổi các DNA khiếm khuyết, sử dụng một loại virus chỉnh sửa để các chỉ thị di truyền hoạt động cho đúng. Tủy xương hoàn chỉnh được lắp lại vào cơ thể bệnh nhân.

Kết quả nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Y khoa Anh Quốc cho thấy máu bệnh nhân đã trở lại bình thường sau khi được chữa trị vào 15 tháng trước.

Philippe Leboulch, giáo sư y khoa tại trường Đại học Paris cho biết tính đến thời điểm này, thiếu niên không còn dấu hiệu bị bệnh, không đau đớn và cũng không cần nhập viện để truyền máu hay điều trị nữa.

Giáo sư Leboulch cũng khá căng thẳng khi dùng chữ “chữa khỏi”, vì đây chỉ là bệnh nhân đầu tiên trong quá trình thử nghiệm lâm sàng.

Tuy nhiên, ít nhất nghiên cứu này cho thấy sức mạnh tiềm tàng của liệu pháp gene trong việc thay đổi cuộc sống của những bệnh nhân thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Một trong các vấn đề đặt ra là quy trình chữa bệnh đắt đỏ này chỉ có thể thực hiện tại các bệnh viện hoặc phòng thí nghiệm tiên tiến, trong khi bệnh nhân mắc bệnh này phần lớn lại ở châu Phi.

Ngoài ra, thử thách khác là làm thế nào để biến một nghiên cứu khoa học trở thành liệu pháp thực sự giúp chữa bệnh cho hàng triệu người.