Lần đầu ghép tế bào gốc đồng loài cứu sống bé trai mắc ung thư hiếm tái phát

Bệnh nhi là bé trai 7 tuổi ở Hải Phòng, được chẩn đoán mắc u lympho Burkitt di căn tủy xương (giai đoạn IV), có thâm nhiễm thần kinh trung ương vào năm 2021.

Theo gia đình, trước khi phát hiện bệnh, trẻ có biểu hiện đau chân, mệt mỏi và sưng mắt. Sau khi được chuyển đến Bệnh viện Nhi Trung ương và thực hiện các xét nghiệm chuyên sâu, các bác sĩ xác định trẻ mắc một dạng ung thư máu hiếm gặp và phải điều trị tích cực bằng hóa chất liều cao kết hợp thuốc điều trị đích.

Sau 9 đợt điều trị, bệnh nhi đạt lui bệnh hoàn toàn và ngừng thuốc từ tháng 6/2022. Tuy nhiên, đến cuối năm 2025, sau hơn 3 năm theo dõi, trẻ xuất hiện sốt và chán ăn. Kết quả kiểm tra phát hiện khối u lớn ở mạc treo ổ bụng và tổn thương thận, xác định bệnh đã tái phát.

PGS.TS.BS Bùi Ngọc Lan - Nguyên Giám đốc Trung tâm Ung thư, Bệnh viện Nhi Trung ương cho biết, bạch cầu cấp dòng lympho L3 và u lympho Burkitt là bệnh lý hiếm gặp, chỉ chiếm khoảng 1-5% các trường hợp bạch cầu cấp dòng lympho ở trẻ em. Bệnh thường tiến triển nhanh, đòi hỏi điều trị tích cực và kịp thời.

Trước nguy cơ bệnh tiến triển nặng, các chuyên gia trong nước và quốc tế đã hội chẩn để xây dựng phác đồ điều trị tối ưu. Sau khi trẻ đáp ứng tốt với hóa trị, phương án ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài từ chị gái ruột phù hợp HLA 10/10 được lựa chọn như cơ hội duy nhất giúp kiểm soát bệnh lâu dài.

Theo các bác sĩ, đây là ca ghép đặc biệt phức tạp do người cho và người nhận bất đồng nhóm máu. Điều này làm tăng nguy cơ tan máu, chậm mọc hồng cầu và nhiều biến chứng sau ghép. Bên cạnh đó, một số thuốc cần thiết cho phác đồ điều trị chưa có sẵn trong nước, buộc các bác sĩ phải liên tục trao đổi với chuyên gia quốc tế để tìm phương án thay thế phù hợp.

Ngày 1/4/2026, ca ghép chính thức được thực hiện. Tế bào gốc được thu thập từ tủy xương của chị gái bệnh nhi trong điều kiện vô khuẩn, sau đó được xử lý bằng quy trình chuyên biệt nhằm loại bỏ hồng cầu nhưng vẫn bảo tồn tối đa số lượng tế bào gốc cần thiết trước khi truyền cho người bệnh.

Sau ghép, trẻ được chăm sóc trong môi trường vô trùng nghiêm ngặt, theo dõi sát các chỉ số huyết học, miễn dịch và nguy cơ biến chứng. Đến ngày 29/4/2026, bệnh nhi được xuất viện.

Hiện sau 60 ngày ghép, sức khỏe trẻ ổn định, các chỉ số huyết học và miễn dịch tiến triển tốt. Đặc biệt, chỉ số chimerism - đánh giá mức độ nhận ghép từ người cho đạt 100%.

PGS.TS.BS Bùi Ngọc Lan cho biết, dù Bệnh viện Nhi Trung ương đã thực hiện nhiều ca ghép tế bào gốc trước đây, nhưng đây là lần đầu tiên kỹ thuật này được áp dụng thành công cho một bệnh nhi mắc u lympho không Hodgkin tái phát. Nếu không được ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài, cơ hội sống của người bệnh gần như không còn.

Các bác sĩ khuyến cáo, cha mẹ cần đưa trẻ đi khám sớm khi xuất hiện những dấu hiệu bất thường như nổi hạch, xuất huyết, da xanh, đau xương, sốt kéo dài hoặc tình trạng nhiễm khuẩn điều trị không cải thiện. Việc phát hiện sớm giúp tăng cơ hội điều trị thành công đối với nhiều bệnh ung thư ở trẻ em.