Tìm ra thuốc ngăn chặn bệnh tiểu đường tuýp 1

Bệnh tiểu đường tuýp 1 là một bệnh tự miễn dịch thường được chẩn đoán ở trẻ em và trẻ vị thành niên. Bệnh phát triển khi các tế bào miễn dịch của cơ thể bắt đầu tấn công các tế bào beta sản xuất insulin ở tuyến tụy khiến cho bệnh nhân phải tiêm insulin thường xuyên để bù đắp.

Mặc dù các nhà khoa học biết rõ quá trình các tế bào beta bị tấn công như thế nào, họ lại không chắc chắn về lý do gây ra hiện tượng này.

Tuyến tụy bao gồm các nhóm nhỏ tế bào gọi là tiểu đảo có chức năng sản xuất một loạt các loại hoóc-môn và các nhà khoa học tại Đại học Standford quyết định nghiên cứu tại sao khi mới mắc bệnh tiểu đường, hệ miễn dịch lại chỉ tấn công những tế bào sản xuất insulin.

Các nhà khoa học đang nghiên cứu loại thuốc này với hy vọng nó có tác dụng tương tự với con người. Nguồn: Andrey Popov/Shutterstock.com

“Chỉ có các tế bào beta bị phá hủy khi bệnh nhân mắc tiểu đường tuýp 1”, một trong những nhà nghiên cứu tại Đại học Stanford, Paul Bollyky cho biết tại một thông cáo báo chí. “Nhưng ta biết rõ rằng trong giai đoạn đầu khi các triệu chứng chưa có biểu hiện rõ ràng, các tiểu đảo ở tuyến tụy bị viêm, có nghĩa là các tế bào miễn dịch đã tìm cách xâm nhập vào các đảo này”.

Khi bệnh nhân bắt đầu có những triệu chứng điển hình của bệnh tiểu đường tuýp 1 thì 90% các tế bào beta tuyến tụy của họ đã bị phá hủy hoàn toàn. “Chúng tôi vẫn chưa tìm được lý do tại sao các tế bào miễn dịch lại xâm nhập vào các tiểu đảo ở tuyến tụy cũng như điều gì đã khiến cho các tế bào này hoạt động mạnh mẽ đến vậy”, ông Bollyky cho biết.

Do tuyến tụy là một tuyến rất khó nghiên cứu, các nhà khoa học chỉ có cách duy nhất là khám nghiệm tuyến tụy được bệnh nhân tiểu đường hiến tặng sau khi chết. Bollyky và các cộng sự của ông đã nghiên cứu tuyến tụy của những bệnh nhân tiểu đường tuýp 1 hiến tặng cho Tổ chức Nghiên cứu bệnh tiểu đường Juvenile (Juvenile Diabetes Research Foundation).

Những người này đã chết ngay sau khi được chẩn đoán mắc bệnh do đó các nhà khoa học có thể thấy được điều gì đã diễn ra trong giai đoạn đầu của bệnh.

Các nhà nghiên cứu phát hiện thấy tuyến tụy của những bệnh nhân này đều tích tụ rất nhiều axit hyaluronic xung quanh các tế bào beta, điều không hề có ở những bệnh nhân tiểu đường kinh niên.

Rõ ràng đây không phải là phát hiện đáng ngạc nhiên vì bệnh nhân tiểu đường lâu năm đã mất đi các tế bào beta trong một thời gian dài, tuy nhiên đây là lần đầu tiên các nhà khoa học nhận thấy mối liên hệ giữa bệnh tiểu đường tuýp 1 và những thay đổi trong khuôn nền ngoại bào (extracellular matrix).

Các nhà khoa học nghi ngờ rằng chính sự tích tụ axit hyaluronic khiến cho các tế bào miễn dịch tàn phá tuyến tụy nhiều hơn.

Bà Loren Grush viết trên tờ The Verge, “Axit hyaluronic là nguyên nhân khiến cho tuyến tụy bị sưng vì nó thấm nước làm lượng chất lỏng tích tụ tăng lên và làm cho tình trạng viêm nặng hơn bằng cách ức chế tế bào T – tế bào điều tiết cơ thể và giữ kiểm soát hệ thống miễn dịch”.

Các nhà khoa học cần tìm cách ngăn chặn việc tích tụ axit hyaluronic để các tế bào T có thể hoạt động bình thường. “Chúng tôi muốn biết điều gì sẽ xảy ra nếu việc tích tụ axit được ngăn chặn và chúng tôi đã tìm ra một loại thuốc có thể làm được điều này”, ông Bollyky phát biểu trong một thông cáo báo chí.

Đó là một loại thuốc rẻ tiền có tên là Hymecromone, còn gọi là 4-methylumbelliferone (4-MU) đã được dùng ở nhiều nước để chữa co thắt sỏi mật trong nhiều thập kỷ qua. Thuốc Hymecromone được đánh giá là cực kỳ an toàn và được phê chuẩn để sử dụng cho trẻ em tại châu Âu.

Các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm loại thuốc này trên cơ thể những con chuột bị biến đổi gen khiến chúng mắc bệnh tiểu đường loại 1. Họ nhận thấy rằng khi axit hyaluronic không bị tích tụ, các tế bào T được thả tự do và giảm thiểu sự tàn phá của hệ thống miễn dịch với tế bào beta. Các tế bào beta bị phá hủy hoàn toàn ở những con chuột không dùng thuốc nhưng lại còn nguyên vẹn ở những con còn lại.

Bước tiếp theo trong nghiên cứu là tìm hiểu xem những phản ứng tương tự có xảy ra ở bệnh nhân tiểu đường tuýp 1 hay không.

Trường Đại học Stanford đã tài trợ cho nghiên cứu này với hy vọng nhận được kết quả khả quan để các bác sỹ có thể sàng lọc các bệnh nhân có nguy cơ mắc bệnh sớm hơn và kê cho họ một loại thuốc để ngăn chặn sự phát triển của bệnh.

Kết quả nghiên cứu đã được đăng tải trên tạp chí Journal of Clinical Investigation.