Mỹ phê duyệt thuốc điều trị ung thư đầu cổ tái phát hoặc di căn

FDA phê duyệt theo cơ chế cấp tốc thuốc Rybrevant Faspro cho một số bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu và cổ tái phát hoặc di căn. Trong thử nghiệm trên 102 bệnh nhân, 42% có khối u thu nhỏ hoặc biến mất theo tiêu chí đánh giá của nghiên cứu.

Ngày 5/11/2026, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt theo cơ chế cấp tốc chỉ định mới của Rybrevant Faspro (amivantamab và hyaluronidase-lpuj). Thuốc được dùng đơn trị cho người trưởng thành mắc ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu và cổ tái phát hoặc di căn, có bệnh tiến triển trong hoặc sau khi đã điều trị bằng hóa trị chứa platinum và kháng thể kháng PD-1 hoặc PD-L1. Chỉ định này không áp dụng cho ung thư biểu mô tế bào vảy vùng họng miệng liên quan đến HPV.

Theo FDA, đây là nhóm bệnh tiến triển nhanh, có thể đe dọa tính mạng và còn ít lựa chọn điều trị hiệu quả. Quyết định lần này là lần đầu tiên trong 10 năm FDA phê duyệt một thuốc cho nhóm bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu và cổ tái phát hoặc di căn đã điều trị bằng hóa trị chứa platinum.

42% bệnh nhân đáp ứng trong thử nghiệm

FDA dựa trên kết quả của OrigAMI-4, thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, nhãn mở, với 102 bệnh nhân trong nhóm phân tích hiệu quả chính. Người bệnh được điều trị bằng Rybrevant Faspro dạng tiêm dưới da. Kết quả đáp ứng được một hội đồng độc lập đánh giá theo tiêu chí RECIST 1.1.

Tỷ lệ đáp ứng khách quan đạt 42%, tức khối u thu nhỏ đủ mức theo tiêu chí nghiên cứu hoặc biến mất trên hình ảnh đánh giá. Trong số những bệnh nhân có đáp ứng, 56% duy trì đáp ứng ít nhất 6 tháng. FDA cho biết tỷ lệ đáp ứng với các liệu pháp đã được phê duyệt cho nhóm bệnh này vào khoảng 20% hoặc thấp hơn. Mức 20% là số liệu tham chiếu FDA nêu trong thông cáo, còn tỷ lệ 42% đến từ thử nghiệm OrigAMI-4.

FDA yêu cầu nghiên cứu xác nhận lợi ích lâu dài

Chỉ định mới được phê duyệt theo cơ chế cấp tốc dựa trên tỷ lệ đáp ứng khách quan và thời gian duy trì đáp ứng. Để xác định liệu các kết quả này có mang lại lợi ích lâm sàng lâu dài hay không, FDA yêu cầu hoàn tất thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên OrigAMI-5 đang diễn ra.

Thông tin kê đơn lưu ý các nguy cơ gồm phản ứng quá mẫn, phản ứng liên quan đến việc dùng thuốc, bệnh phổi kẽ hoặc viêm phổi, phản ứng bất lợi trên da, độc tính trên mắt và nguy cơ gây hại cho thai nhi.