1. Thuốc Dostarlimab chữa khỏi 100% ung thư trực tràng, có đáng tin?

Gần đây mọi người xôn xao về bản tin thuốc Dostarlimab chữa khỏi 100% ung thư trực tràng (ruột già). BS có thể chia sẻ cảm nhận của mình khi đọc thông tin đó?

Đây là một tin vui cho các bác sĩ trong chuyên ngành Ung thư cũng như với bệnh nhân đang mắc căn bệnh này. Tuy nhiên, thông tin này có thể gây hiểu lầm, bởi vì “chữa khỏi” bệnh ung thư khác với “đáp ứng điều trị bệnh ung thư”.

Hiện nay, bệnh ung thư được xem là bệnh mạn tính, vì vậy cần thời gian điều trị kéo dài hơn. Với ung thư giai đoạn trễ, bác sĩ thường sử dụng “bệnh ổn định” hơn là “chữa khỏi”. Khi trải qua 10 -20 năm, đánh giá tình trạng bệnh nhân ổn định, không có dấu hiệu tái phát, mới có thể xem là “khỏi bệnh”.

Dostarlimab là một thuốc miễn dịch. Trong nghiên cứu này mới chỉ khoảng 14 bệnh nhân bị ung thư ruột già, bất thường về gen, thời gian theo dõi trung bình ngắn (khoảng 7 tháng). Sau khi sử dụng Dostarlimab thấy “đáp ứng hoàn toàn”. Điều này có nghĩa là khi sử dụng thuốc miễn dịch, chụp MRI, PET-CT, nội soi thì không thấy bằng chứng của khối u. Tuy nhiên, điều đó không có nghĩa là bệnh nhân hết bệnh ung thư.

Chúng ta sẽ cần có số lượng bệnh nhân nhiều hơn, thời gian theo dõi lâu hơn, khi đó mới có thể nói “chữa khỏi ung thư”, còn hiện nay chỉ là “đáp ứng hoàn toàn trong giai đoạn đầu”. Song, kết quả này là bước khởi đầu đầy hứa hẹn dành cho nhiều bệnh nhân.

2. Hành trình ra đời của một viên thuốc trải qua những giai đoạn nào?

Một loại thuốc được đưa ra sử dụng cho bệnh nhân sẽ trải qua bao nhiêu bước thử nghiệm, thưa BS?

Một loại thuốc để sử dụng trên bệnh nhân đòi hòi quá trình lâu dài và công phu. Khi hoạt chất được phát hiện và tổng hợp trong phòng thí nghiệm sẽ được các nhà khoa học đánh giá tiềm năng tại phòng thí nghiệm bằng nhiều cách, chẳng hạn như nuôi cấy tế bào.

Nếu có hiệu quả, tiềm năng mới tiến hành thử nghiệm trên động vật (tiền lâm sàng). Việc thử nghiệm này cho phép đánh giá được độc tính, mức độ hấp thu, phân bố cũng như đào thải của thuốc.

Sau khi thử nghiệm trên động vật ghi nhận an toàn mới tiến hành thử nghiệm trên người. Bước đầu tiên thử nghiệm trên người cũng rất dè dặt. Thông thường chỉ thử nghiệm trên một số ít người, chủ yếu để đánh giá tác dụng phụ, độ hấp thu của thuốc trước khi đề cập đến hiệu quả.

Nếu qua được giai đoạn thử nghiệm đầu tiên thì bước tiếp theo mới nghiên cứu trên cỡ mẫu lớn hơn, với một căn bệnh, giai đoạn cụ thể. Không có một loại thuốc nào có thể chữa được tất cả các bệnh hay tất cả các giai đoạn. Do đó, người ta sẽ tiến hành trên số bệnh nhân lớn hơn trong thời gian dài hơn và trên một bệnh, giai đoạn cụ thể, từ đó đánh giá hiệu quả, tác dụng phụ.

Sau khi vượt qua được giai đoạn này, người ta sẽ tiếp tục thử nghiệm trên số lượng lớn, thời gian theo dõi lâu hơn cũng như so sánh giữa thuốc mới với thuốc được xem là chuẩn đối với căn bệnh tại thời điểm đó. Điều này nhằm so sánh, khẳng định hiệu quả của thuốc mới với thuốc đang sử dụng cho nhóm bệnh nhân. Đồng thời, miễn là thuốc còn sử dụng trên thị trường thì những vấn đề độc tính, tác dụng phụ vẫn sẽ tiếp tục ghi nhận.

Quá trình tạo ra một loại thuốc tốn nhiều thời gian và công sức cũng như tiền bạc. Người ta ước tính, trong số 5.000 hoạt chất được tổng hợp, phát hiện, sau khi trải qua nhiều vòng thử nghiệm thì chỉ có 1 hoạt chất chính thức trở thành thuốc, được lưu hành trên thị trường. Điều này lý giải cho nguyên nhân vì sao các thuốc mới thường mắc tiền.

3. Thuốc miễn dịch Dostarlimab mở ra cơ hội nào cho bệnh nhân ung thư đại trực tràng?

Vậy thuốc Dostarlimab đang ở giai đoạn nào, và chúng ta có hi vọng nhiều về thuốc này không?

Thuốc Dostarlimab đối với ung thư trực tràng mới ở nghiên cứu bước đầu. Chúng ta cần thêm nhiều thử nghiệm, nhiều bệnh nhân cũng như thời gian để khẳng định lâu dài đối với bệnh nhân ung thư trực tràng.

Hiện nay, điều trị ung thư đại trực tràng nói chung có nhiều tiến bộ, chẳng hạn như liệu pháp miễn dịch (như Dostarlimab), liệu pháp trúng đích. Nói chung, những liệu pháp mới sau này thường kèm theo xét nghiệm chuyên biệt, mỗi thuốc thường sử dụng trên một nhóm bệnh nhân, một giai đoạn cụ thể. Như vậy, không phải tất cả bệnh nhân đều có thể sử dụng thuốc mới. Do đó, bác sĩ chuyên khoa sẽ là người quyết định sử dụng loại thuốc phù hợp trong điều kiện cũng như giai đoạn của bệnh nhân.

Nếu chẳng may mắc căn bệnh này thì nên đến bác sĩ chuyên khoa để được tư vấn, chọn lựa phương pháp điều trị phù hợp thuốc. Bởi thực tế, mỗi loại thuốc không thể sử dụng trên tất cả bệnh nhân, mà chỉ phù hợp trên mỗi cá nhân, giai đoạn cụ thể trong mỗi xét nghiệm chuyên biệt.

Tại Việt Nam, thuốc mới đôi khi đi kèm với chi phí không hề nhỏ, vì vậy việc sử dụng phù hợp rất quan trọng, có thể đạt hiệu quả cao nhất trong khả năng, hoàn cảnh của từng bệnh nhân.