Tin Y tế

Mỹ phê duyệt loại thuốc đắt nhất thế giới trị máu khó đông, giá 3,5 triệu USD/liều

Theo dõi trên |
Ngày 23/11, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt thuốc trị máu khó đông Hemgenix. Với giá 3,5 triệu USD cho mỗi liệu trình, đây được coi là loại thuốc đắt nhất thế giới.

Thuốc Hemgenix của CSL Behring được phê duyệt dựa trên tính an toàn và hiệu quả, được đánh giá ở hai nghiên cứu, triển khai trên 60 nam giới trưởng thành, giúp làm giảm đến 54% số lần chảy máu dự kiến ​​trong suốt một năm của bệnh nhân. Nó cũng giúp 94% người bệnh không cần truyền yếu tố đông máu IX tốn thời gian và tốn kém như hiện nay. Tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc là men gan cao, nhức đầu, triệu chứng giống cúm và một số phản ứng nhẹ liên quan đến truyền dịch.

Hemgenix là liệu pháp gene dành cho người trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B), một chứng rối loạn chảy máu di truyền khiến người bệnh không sản xuất đủ protein để tạo cục máu đông. Với việc chỉ cần sử dụng một lần, phương thuốc này cung cấp giải pháp dài hạn cho các bệnh nhân, thay vì phải tiêm thuốc thường xuyên như các phương pháp điều trị khác do các hãng dược phẩm như Biogen và Pfizer phát triển.

Theo Reuters, tuy mức giá bán dành cho loại thuốc được CSL đặt ra là 3,5 triệu USD, tùy theo từng trường hợp, người bệnh có thể không phải trả toàn bộ khoản tiền này. Nhà phân tích của ngân hàng đầu tư Cowen Joseph Thome cho biết mức giá do CSL đặt ra cao hơn so với mức 1,9 triệu USD do ngân hàng này ước tính. Tuy nhiên, các cố vấn của Cowen tỏ ra lạc quan về những tác động tích cực mà loại thuốc có thể mang lại.

Trước Hemgenix, vào tháng 8 và tháng 9, FDA cũng lần lượt cấp phép lưu hành cho 2 loại thuốc sử dụng liệu pháp gene là Zynteglo and Skysona do hãng công nghệ sinh học Bluebird phát triển. Trong khi Zynteglo có giá bán 2,8 triệu USD, Skysona có giá bán buôn ở mức 3 triệu USD.


Nguồn: Reuters
Rất hữu ích
Hữu ích
Bình thường

Mới cập nhật