Lơxêmi kinh dòng bạch cầu hạt hay dân gian gọi bệnh máu trắng, là một bệnh máu ác tính, khá hiếm gặp. Đặc trưng của bệnh là tổn thương nhiễm sắc thể đặc hiệu PH1, do đột biến gene. Mỗi năm Việt Nam có 100-120 người bị bệnh này. Số lượng bệnh nhân không lớn, song là gánh nặng không hề nhỏ đối với gia đình, xã hội. Người bệnh thường chỉ có thể sống trung bình 3 năm sau khi được chẩn đoán nếu không được điều trị.

Chỉa sẻ tại hội thảo mới đây hưởng ứng ngày Lơxêmi kinh dòng bạch cầu hạt thế giới (22/9), BS Bạch Quốc Khánh, Phó viện trưởng Viện Huyết học -Truyền máu Trung ương (Hà Nội) cho biết, hiện nay phương pháp điều trị tối tân nhất là dùng thuốc nhắm đích. Đây được coi là lựa chọn số một, nếu không hiệu quả mới tính đến ghép tế bào gốc.

Tuy nhiên, việc sử dụng thuốc này gặp rất nhiều khó khăn với các nước đang phát triển, trong đó có Việt Nam. Chi phí điều trị rất lớn, ước tính 45-50 triệu đồng một tháng, một năm mất khoảng 500 triệu đồng.

Hiện các bệnh nhân được điều trị bằng thuốc nhắm đích hoàn toàn miễn phí. Ảnh: N.Phương.

“Người giàu cũng không có đủ khả năng điều trị, một khi đã uống thuốc thì phải uống suốt cả cuộc đời, chưa có nghiên cứu nào trên thế giới nói rằng bao lâu thì mới dừng được thuốc”, bác sĩ Khánh chia sẻ. Theo bác sĩ, năm 2003-2004, một số bệnh nhân có khả năng mua được thuốc cũng uống không đều. Số tiền mua thuốc quá lớn, hết tiền hoặc thấy khỏe bệnh nhân lại tạm dừng - cách điều trị này tốn kém, không mang lại hiêu quả.

Từ năm 2009, Bảo hiểm Y tế, Bảo hiểm Xã hội Việt Nam, Bộ Y tế đã triển khai chương trình hỗ trợ chi trả 40% chi phí thuốc điều trị nhắm đích cho bệnh nhân bị bệnh máu trắng; 60% chi phí còn lại do nhà sản xuất thuốc hỗ trợ bằng thuốc. Chương trình đã giúp gần 800 bệnh nhân được điều trị tại 7 cơ sở y tế trên cả nước. Kinh phí do Bảo hiểm Y tế chi trả cho các ca bệnh này lên đến 200 tỷ đồng một năm.

Với phương pháp điều trị đích, 95% người bệnh sống thêm hơn 5 năm với chất lượng sống tốt, sinh hoạt, làm việc bình thường. Nếu không, một tháng 30 ngày thì có đến 2/3 thời gian bệnh nhân phải vào viện điều trị. 60% bệnh nhân điều trị bằng thuốc trong 2-3 năm không còn dấu hiệu bất thường về nhiễm sắc thể, giúp các bác sĩ hy vọng loại trừ được nguyên nhân gây bệnh, hy vọng có thể chữa khỏi.

4 cơ sở y tế thực hiện chương trình này gồm: Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, Bệnh viện K, BV Truyền máu - Huyết học TP HCM và BV U bướu TP HCM.

Tuy nhiên chương trình hỗ trợ này sẽ kết thúc vào cuối năm 2014. Giáo sư Nguyễn Anh Trí, Viện trưởng Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương (Hà Nội) bày tỏ hy vọng chương trình này sẽ được tiếp tục để mang lại cuộc sống mới cho người bệnh. Theo đề nghị của Bộ Y tế và Bảo hiểm xã hội VN, Viện đang tổng hợp thông tin, đánh giá chi phí, hiệu quả của chương trình và sẽ quyết định các bước tiếp theo.

Theo GS Trí, ghép tế bào gốc là lựa chọn thứ hai khi bệnh nhân không đáp ứng với thuốc điều trị nhắm đích. Hiệu quả của phương pháp này không kém, nhưng biến chứng khá lớn với tỷ lệ 20-30%. Bệnh nhân có nguy cơ tử vong vì biến chứng, trong khi điều trị bằng thuốc chưa ghi nhận tử vong. Thực tế có khoảng 60% bệnh nhân hợp thuốc.